A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta quarta-feira a primeira terapia gênica para o tratamento do câncer. Esta será a primeira terapia do gênero, conhecida como CAR-T, disponível para amplo uso no Brasil. O método é personalizado e associa a imunoterapia à engenharia.

A terapia celular, chamada comercialmente de Kymriah (tisagenlecleucel), foi desenvolvida pela farmacêutica suíça Novartis. Sua indicação é para crianças e adultos de até 25 anos com leucemia linfoblástica aguda que não melhoraram com nenhum outro tratamento. O tratamento está igualmente indicado para pacientes adultos com Linfoma Difuso de Grandes Células B que não melhoraram após duas ou mais linhas de terapia sistêmica.

Um tratamento que usa essa mesma tecnologia está em desenvolvimento pelo Centro de Terapia Celular (CTC-FAPESP-USP) do Hemocentro de Ribeirão Preto, ligado ao Hospital das Clínicas de Ribeirão Preto. Em 2019, o mineiro Vamberto Luiz de Castro, de 62 anos, foi o primeiro paciente a receber o tratamento no país. No entanto, o procedimento foi realizado em caráter de pesquisa para compassivo, quando o paciente não têm outras opções terapêuticas e é ele que procura a equipe e se oferece para participar do estudo clínico.

Como funciona

Ao contrário dos medicamentos disponíveis atualmente, cada dose do tisagenlecleucel é customizada para cada paciente. A logística para isso é extremamente complexa. Inicialmente, uma máquina remove um pouco de sangue do paciente e retira as células de defesa do sangue do paciente, chamadas leucócitos. Em seguida, essas células são alteradas em laboratório. Um vírus de HIV modificado reprograma geneticamente essas células para que ataquem o câncer.

Esse processo será feito nos Estados Unidos, mesmo para os pacientes brasileiros. De acordo com a Anvisa, é a primeira vez que a agência registra um produto de terapia avançada que envolve o uso de material oriundo do paciente, que é exportado para fabricação nos Estados Unidos e retorna para inoculação.

Uma vez alteradas, essas células extremamente potentes são reintroduzidas no corpo do paciente por meio de uma transfusão sanguínea. Por isso, todo o procedimento deve ser realizado em ambiente hospitalar.

Logo pós a infusão, as células modificadas se multiplicam e começam seu trabalho. Em geral, no dia seguinte aparece a febre, o primeiro sinal da ação das células CAR-T. Alguns dias depois tem início o momento mais crítico do tratamento. A ação massiva dessa células desencadeia uma inflamação generalizada, conhecida como tempestade de citocinas. Os sintomas desse processo incluem queda súbita de pressão, dificuldade para respirar e inchaço dos órgãos. Em alguns casos, essas reações podem ser fatais. 

Apesar dos riscos, os resultados são excelentes. Nos Estados Unidos, o índice de remissão da doença é superior a 80% após 18 meses da realização da terapia celular. Antes das células CAR-T, essa taxa era de apenas 5%.

Outro diferencial do novo tratamento e que ao contrário dos medicamentos comuns, como a quimioterapia ou terapias-alvo, as células CAR-T permanecem por muitos anos no corpo do paciente. A vida útil de uma célula varia entre 30 e 50 anos e enquanto ela estiver viva, o paciente estará ao menos protegido contra esse tipo de tumor.

O Kymriah já está aprovado nos Estados Unidos desde 2017 e também já foi autorizado na na União Europeia e no Japão.

O valor do tratamento no Brasil ainda não foi divulgado. Nos Estados Unidos, o tisagenlecleucel custa 450.000 dólares, 2,25 milhões de reais. O custo total tratamento, incluindo despesas médicas, como internação hospitalar, chega à casa do milhão de dólares (cerca de 5 milhões de reais).

A abordagem está sendo estudada também para outros tipos de câncer, entre eles o de pâncreas, intestino, ovário e pulmão.